Telethon raccoglie più di 45 milioni di euro per la ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare

È terminata ieri sera la trentesima edizione della Maratona televisiva di Fondazione Telethon sulle reti Rai con la raccolta di 45.181.023€ che sarà destinata a sostenere e finanziare la ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare.

Ad oggi grazie a Fondazione Telethon è stata resa disponibile la prima terapia genica con cellule staminali al mondo, nata grazie alla collaborazione con l’industria farmaceutica e Ospedale San Raffaele. Strimvelis, questo il nome commerciale della terapia, è destinata al trattamento dell’ADA-SCID, una grave immunodeficienza che compromette le difese dell’organismo fin dalla nascita. La terapia genica è in fase avanzata di sperimentazione anche per la leucodistrofia metacromatica (una grave malattia neurodegenerativa), la sindrome di Wiskott-Aldrich (un’immunodeficienza), la beta talassemia, e due malattie metaboliche dell’infanzia (rispettivamente, la mucopolisaccaridosi di tipo 6 e di tipo 1). Inoltre, all’interno degli istituti Telethon è in fase avanzata di studio o di sviluppo una strategia terapeutica mirata anche per altre malattie genetiche, come per esempio l’emofilia o diversi difetti ereditari della vista. Parallelamente, continua in tutti i laboratori finanziati da Telethon lo studio dei meccanismi di base e di potenziali approcci terapeutici per patologie ancora senza risposta.

È possibile sostenere Fondazione Telethon tutto l’anno attraverso il sito web con una donazione o scegliendo un prodotto solidale (), oppure sottoscrivendo il programma di donazione regolare Io adotto il Futuro.

“Siamo orgogliosi della fiducia che gli italiani hanno scelto di riporre nei nostri confronti anche quest’anno. Una fiducia che va al di là del consueto appuntamento con la Maratona e che ha visto una spinta importante durante tutto il 2019 – ha dichiarato Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Fondazione Telethon – Vogliamo ringraziare di cuore tutti i donatori, sia quelli che si stringono intorno a noi durante la Maratona sia chi ci supporta durante l’anno, per la generosità che ci permette di sostenere il nostro impegno nella ricerca scientifica per le malattie genetiche rare. Grazie a queste risorse sarà possibile continuare a lavorare alla messa a punto di nuove terapie come quelle ad esempio che hanno permesso durante la Maratona televisiva di vedere sul palco il gruppo rappresentativo dei bambini curati. Si tratta di straordinari successi che, con la preziosa collaborazione di Rai, possiamo raccontare e portare all’attenzione di tutti, rendendo partecipi i donatori di quanto avviene grazie alla loro generosità”.

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